近日，恒瑞医药（600276）子公司北京盛迪医药有限公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，公司1类创新药血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)全人源单克隆抗体SHR-1918注射液的药品上市许可申请获受理且被纳入优先审评程序，适应症为：治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者，有望为这一罕见病治疗带来新选择。
关于SHR-1918临床研究
SHR-1918注射液目前已完成两项针对HoFH患者的临床试验：SHR-1918-202研究和SHR-1918-301研究，均由中南大学湘雅二医院彭道泉教授牵头开展，全面评估了药物的有效性和安全性。
SHR-1918-202研究是在成人HoFH患者开展的一项Ⅱ期多中心、单臂试验。其相关成果已发表于《美国医学会心脏病学杂志》[1]，研究结果显示，每4周一次皮下注射600mg SHR-1918，血清低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)平均降幅达59.1%，绝对降幅达6.6mmol/L，可为HoFH受试者带来显著且持续的LDL-C水平降低，并具有良好的安全性及耐受性。SHR-1918-301研究是一项在年龄≥12岁的HoFH患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，全国16家临床研究中心共同参与。研究结果显示，降脂疗效特征与SHR-1918-202研究结果高度一致，且安全性良好，有望为HoFH患者提供一种高效、便捷的新型治疗选择[2]。
关于纯合子家族性高胆固醇血症
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见且危及生命的常染色体显性遗传病，因低密度脂蛋白(LDL)代谢相关基因发生致病性突变，患者血清LDL-C显著升高(通常>13mmol/L)，常伴随广泛的黄色瘤以及早发性动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)。该疾病进展快，如不进行治疗，多数患者20岁前可进展为ASCVD，寿命一般不超过30岁[3]。因其发病率/患病率低，已被纳入2018年5月发布的《第一批罕见病目录》。现有的HoFH治疗药物中，多数药物的降脂机制依赖LDL受体，对不同基因突变类型患者的疗效差异显著，LDL受体两个等位基因均突变型患者治疗反应尤其欠佳，因此仍存在巨大未被满足的临床需求。
关于SHR-1918注射液
SHR-1918注射液是公司自主研发的全人源抗ANGPTL3单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的甘油三酯(TG)和LDL-C水平。LDL-C和TG是ASCVD发生、发展的重要风险因素。ANGPTL3在调节脂质代谢中扮演着重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除。SHR-1918用于治疗HoFH已于2024年9月被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。此外，SHR-1918注射液用于混合型高脂血症、高甘油三酯血症患者的临床研究也正在进行中。
什么是优先审评审批？
药品上市许可优先审评审批是国家为鼓励研究和创制新药、解决临床急需短缺药品等而设立的药品快速上市通道。2020年7月，国家药品监督管理局发布《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》，明确列出六大类情况可申请适用优先审评审批，包括具有明显临床价值的临床急需短缺药品、突破性治疗药物、附条件批准、儿童用药等情形都可通过优先审评审批程序来加快审评、审批。HoFH已被纳入国家《第一批罕见病目录》，SHR-1918注射液纳入优先审评的依据符合《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》适用范围要求。优先审评审批的适用对象虽然经过多次变革，但万变不离其宗的是该程序始终坚持以患者为中心，以临床价值为导向。近年来，越来越多的重磅创新产品通过这一“绿色通道”加快了上市进程。
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